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诺西那生钠

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  诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸(ASO),选用Ionis的特有反义科研开发,致力于用以医治因SMN1遗传基因(坐落于性染色体5q)突然变化或缺少,导致SMN蛋白质欠缺,从而造成的SMA。

  诺西那生钠注射液能够改变SMN2前mRNA的剪辑,进而提升详细长短SMN蛋白质的造成。

  ASO是一种生成的多肽链挎包,能够用于可选择性地融合总体目标RNA并调整基因的表达。

  根据应用此项技术性,诺西那生钠注射液早已被证实能够提升SMA病人中详细长短SMN蛋白质的总数。

  诺西那生钠注射液根据鞘内注射给药,立即将药品传至脊神经周边的脑组织(CSF)中,更是SMA客户因SMN蛋白质水准不够,造成运动神经元出現退行性病变的位置。

  拓展材料:

  常见问题:

  SMA是一种少见的遗传神经肌肉病症,新生婴儿患病率大概为万分之一点六七,主要表现为对称的肌肉僵硬,肌肉弛缓,肌萎缩,身体健身运动作用比较严重受到限制。

  这类病症在我国的确诊较非常容易,但医治欠缺合理医治药品。

  在诺西那生钠注射液发售前,SMA病症管理方法仅限吸气适用、营养成分适用、防止和治疗肌无力所造成的比较严重的病发症。

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